SMA awareness month su SPINRAZA

Rugpjūtis – informavimo apie Spinalinę raumenų atrofiją mėnuo (angl. SMA awareness month), kai visame pasaulyje žmonės dalijasi informacija apie šią klastingą ligą. Dar pernai dalijomės filmuku, kuriame supažindiname su SMA ir tikimės gydymo: https://www.youtube.com/watch?v=-_ohQoaQhZo. Šiemet „SMA awareness month“ minėjome Kauno klinikose gaudami pirmąsias taip ilgai laukto vaisto injekcijas, kurias vainikavo virtinė siužetų ir straipsnių apie Spinaline raumenų atrofija sergantiems vaikams pradėtą gydymą Kauno klinikų Vaikų intensyviosios terapijos skyriuje pirmuoju ir kol kas vieninteliu vaistu Spinraza. https://lnk.lt/video/gydoma-naujoviskai/42439

Po siužetų sulaukus skambučių ir kreipimosi kitomis retomis ligomis sergančių pacientų, trumpai supažindinsiu apie nueitą kelią, kuris aktualus kitomis retomis ligomis sergantiems žmonėms. Beveik 30 metų Spinalinės raumenų atrofijos (toliau SMA) tyrinėjimas pagaliau davė rezultatų ir 2016 m. Kūčių išvakarėse JAV Maisto ir vaistų administracija patvirtino pirmąjį vaistą, gydantį SMA. Tai buvo geriausia Kalėdų dovana, kokios tik galėjo tikėtis su šia liga gyvenančios šeimos. Tačiau po džiaugsmo ašarų sekė neviltis, nes paaiškėjo vaistų kaina, kuri JAV siekė 750 000 dolerių per pirmuosius ir 375 000 dolerių vėlesniais metais. Nepraėjus nė dviem savaitėms po vaisto įregistravimo JAV, 2017 sausio 5 d. asociacijos „Sraunija“ nariai turėjo galimybę susipažinti su neseniai pareigas pradėjusiu eiti Sveikatos apsaugos ministru Aurelijumi Veryga, su kuriuo pasidalino savo svajonėmis gauti gydymą. Ministras tuomet nei pažadėjo, nei atėmė viltį. Todėl tik grįžusi iš susitikimo ėmiau rašyti laiškus Ministrui, gydytojams, vaisto gamintojui BIOGEN, ieškodama galimybių padėti pacientams, nors vaistas dar nebuvo registruotas Europoje. Tuo metu kompanija steigė išankstinės prieigos programas (EAP) Europoje, kad tie, kurie dalyvavo klinikiniuose tyrimuose tęstų gydymą. Studijavau Lietuvos ir Europos teisės aktus, kartą per savaitę skambindavau Biogen pacientų atstovei Suzzane Smith bandydama rasti galimybių EAP programą ar bent jau, taip vadinamą, Vilties programą atidaryti ir Lietuvoje. Nei gydytojai, nei Ministras tuo metu nežinojo, kas yra EAP, todėl organizavau susitikimus, „skype conference“ pokalbius su Biogen atstovais Kauno ir Vilniaus retų ligų centruose, tačiau tuo metu Lietuvoje nebuvo pacientų, kurie atitiktų EAP kriterijus (I ligos tipas, neventiliuojamas).

2017 m vasario mėn minint  Retų ligų dieną, LNK televizijos žiniose buvo parodytas reportažas, kuriame buvo pristatytas vaistas „Spinraza“ ir džiuginantys gydymo juo rezultatai JAV. Vienas svarbiausių uždavinių buvo supažindinti su vaistu, kaip jis veikia (nes buvo net gydytojų, painiojančių vaistą su genų terapija), ko galima tikėtis. Nes Retų ligų centrų neurologai, ne kartą nusivylę nepasitvirtinusiais vaistais, sudėtinga kompensavimo tvarka, o ypač išgirdę kainą, pesimistiškai buvo nusiteikę ir dėl Spinrazos, todėl balandžio 20 d susitikime pas SAM Ministrą palaikymo nebuvo. Buvau mamytė, prisižiūrėjusi Youtube ir užsimaniusi saldainio už milijoną, nesuprantanti apie šalutinius poveikius ir t.t. Dėkoju Ministrui, kuris buvo nešališkas, išmintingai nutraukęs ginčą ir pasiūlęs visoms trims pusėms atlikti darbus savo kompetencijos ribose ir nebėgti įvykiams už akių. Ir didelės sėkmės dėka, tie darbai prasidėjo jau kitą dieną, nes balandžio 21 d. Europos vaistų agentūra (EMA) taip pat įregistravo Spinrazą. Retų ligų centrų neurologai ėmė analizuoti informaciją apie vaistą. Aš kapsčiausi po teisės aktus, ieškodama greičiausio kelio vaistui gauti, tuo pat metu siuntinėdama laiškus į įvairius EAP (išankstinės prieigos) centrus Europoje, nes prie asociacijos „Sraunija“ prisijungė I tipu sergantis berniukas. Aiškinantis biurokratijos niuansus sveikatos sistemoje labai padėjo asociacijos “Kraujas“ ir Lietuvos pacientų forumo vadovė Ieva Drėgvienė. Birželio 1 d., kai tik buvo suteikta teisė vaistu prekiauti Europoje ir paskelbta jo kaina – 90 000 eurų už dozę, Kauno klinikų Retų ir nediagnozuotų ligų centro neurologės prof. Milda Endzinienė ir gyd. Milda Dambrauskienė naujajam pacientui dėl gydymo Spinraza reaktyviniu greičiu užpildė dokumentus Labai retų ligų ir būklių komisijai. Dokumentai buvo paruošti taip profesionaliai, kad per dvi savaites buvo pritarta gydymui ir dokumentai buvo perduoti Tarpinstitucinės derybų dėl vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių kainų nustatymo komisijai. Tuo pat metu gavau atsakymą iš Belgijos ligoninės „Citadelle“, jog mūsų I tipo pacientas gali būti priimtas gydymui Spinraza. Šeima pasirinko gydymą Belgijoje, nes niekas negalėjo duoti garantijų, kad vaistas bus kompensuojamas Lietuvoje, o jei ir bus, neaišku, kada. Ir neapsiriko, nes liepos 15 d. įvykusios derybos baigėsi nesėkmingai. VLK nepritarė kompanijos pasiūlymui, o kompanija nusprendė atnaujinti derybas Lietuvoje tik tada, kai ras partnerį Baltijos šalims, nes dėl vieno paciento skraidyti į Lietuvą jiems per brangu. Tuomet, asociacijai teko užduotis per 2 savaites rasti transportą ir lėšų ventiliuojamo paciento nuvežimui į Belgiją, taip pat rasti pinigų ligoninės išlaidoms ir mokesčiams. Gydytojai ir toliau rinko duomenis ir rugpjūčio mėn., įvertinus pacientų būklę, Kauno klinikos pateikė prašymus Labai retų ligų ir būklių komisijai dėl Spinrazos skyrimo 2 tipo Spinaline raumenų atrofija sergantiems vaikams. Rugsėjį visų pacientų gydymui buvo pritarta. Asociacija vėl inicijavo SAM, kompanijos, gydytojų ir asociacijos susitikimą. Buvo nutarta atnaujinti derybas. Tuo metu dokumentai Labai retų ligų ir būklių komisijai buvo paduoti ir dėl Santarų klinikų pacientų, kurių gydymui spalį taip pat buvo pritarta. Tada tris mėnesius nevyko niekas, nes kompanija teigė, jog išsiuntė prašymą deryboms, SAM apie tokį prašymą nežinojo, nukreipė į VLK, VLK teigė, jog kompanija prašė sustabdyti derybas iki bus paskirtas atstovas Baltjos šalims. Galų gale, kai 2018 m sausio 6 dieną buvo paskelbtas kompanijos partneris Baltijos šalims – Ewopharma AG – sausio 22 d.pradėta derinti derybų posėdžio data. Po kelių atidėjimų vasario 22 d posėdis įvyko. Prasidėjo derybų procesas, kurio metu asociacija su VLK dalinosi informacija apie situacijas kitose šalyse, SMA bendruomenės lūkesčius ir padėtį, tuo pačiu metu „spausdama“ vaistų kompaniją. Intensyviai dirbo Kauno klinikų NRL centro gydytojai, derindami vaisto skyrimo kriterijus, rinkdami ir atnaujindami informaciją. Gegužės mėnesį sergančiųjų bendruomenė ėmė baimintis, atrodė, kad derybos atsidūrė aklavietėje, todėl Asociacija kreipėsi ir į Ministrą Pirmininką Saulių Skvernelį dėl pagalbos SAM, ieškant finansavimo tikrai brangiems vaistams, ir į Seimo narę Ramintą Popovienę, ne kartą padėjusiai mūsų bendruomenės nariams, ir šįkart organizavusiai susitikimą Socialdemokratų frakcijoje su VLK, SAM, gydančia gydytoja ir asociacijos atstovais, aptariant galimybes užbaigti derybų procesą. Birželį mus pasiekė žinia, jog sutartys tarp kompanijos Biogen ir VLK pasirašytos, ir taip sutapo, kad rugpjūčio mėnesį – pasaulyje minint SMA awareness month – Kauno klinikose pirmieji pacientai gavo gydymą.

Taigi, apie vaistus, skirtus labai retoms ligoms ir būklėms gydyti, žinotina:
  1. Gydymą bet kokiai retai ligai skiria III lygio sveikatos priežiūros įstaigos gydytojas.
  2. Tam, kad III lygio įstaigos gydytojas skirtų gydymą ir kreiptųsi į Labai retų ligų ir būklių komisiją, vaistas turi būti registruotas ES ir turi būti išduotas leidimas juo prekiauti. Tai galima patikrinti Europos vaistų agentūros puslapyje https://www.ema.europa.eu/ įvedus veikliosios medžiagos ar marketinginį vaisto pavadinimą
  3. Vaistas ar medicinos priežiūros priemonė turi atitikti Sveikatos apsaugos ministro įsakymuose nurodytus kriterijus. Trumpai ir aiškiai jie išdėstyti VLK puslapyje http://www.vlk.lt/veikla/veiklos-sritys/retu-ligu-ir-bukliu-gydymas
error:
Scroll to Top